Le gliome pontin intrinsèque diffus, connu sous le nom de DIPG, est un type rare et agressif de cancer pédiatrique qui se forme dans le tronc cérébral, entraînant environ 200 à 300 nouveaux cas aux États-Unis chaque année. Heureusement, les chercheurs du Lurie Children’s Hospital ouvrent la voie à un traitement révolutionnaire pour les enfants atteints de DIPG. Dans cet épisode, les médecins du Lurie Children’s Hospital, le Dr Ashley Plant-Fox et le Dr Michael DeCuypere, discutent des progrès de cet essai clinique de phase 1, le premier du genre, pour le DIPG, ouvert depuis janvier 2022 et qui offre de l’espoir pour une maladie qui n’a actuellement aucune option curative.

Ashley PLANT-FOX 

« Le simple fait de pouvoir mener des essais cliniques sur cette tumeur rare offre beaucoup d’espoir aux familles qui, autrement, auraient pu entendre qu’il n’y avait rien d’encourageant. Je suis très fier que nous ayons plusieurs options pour les patients atteints de DIPG qui reçoivent ce diagnostic. »

Michael DECUYPERE 

« Nous sommes très précis dans nos biopsies. Cela dépend en grande partie de l’expérience du chirurgien dans la réalisation de ces biopsies et de sa capacité à choisir l’endroit le plus sûr possible qui vous donnera les réponses que vous souhaitez. »

Le DIPG est une tumeur du tronc cérébral, plus précisément du pont, qui survient chez les enfants âgés de 3 à 8 ans. Compte tenu de sa localisation précaire et de sa biologie, son taux de survie global à cinq ans est inférieur à 1 %.

L’apparition et la progression du DIPG sont très rapides, et se manifestent souvent initialement par des symptômes mineurs. Actuellement, les enfants ont tendance à vivre moins d’un an, mais ils reçoivent une radiothérapie pour prolonger leur vie autant que possible.

Les progrès de la technologie de biopsie ont permis aux chercheurs de recueillir des informations moléculaires beaucoup plus précises sur ces tumeurs, et de le faire de manière relativement sûre.

On suppose que le DIPG résulte d’une mutation génétique, la majorité des tumeurs étant provoquées par une mutation d’histone, en particulier l’histone 3.3 ou 3.1 avec une mutation K27M.

Contrairement aux vaccins contre les maladies infectieuses qui visent à prévenir la maladie, le nouveau vaccin DIPG en cours de développement et utilisé dans cet essai clinique est conçu pour apprendre rétrospectivement au système immunitaire à reconnaître la tumeur DIPG déjà présente chez les enfants.

Le vaccin associe une protéine de choc thermique à 16 peptides spécifiques au DIPG pour renforcer la reconnaissance des cellules cancéreuses par le système immunitaire. Les enfants reçoivent le vaccin comme n’importe quel autre vaccin.

Le Dr DeCuypere rencontre souvent les familles dans un premier temps pour discuter de leur souhait ou non de procéder à une biopsie de la tumeur pour un diagnostic officiel et, en outre, de leur souhait de faire participer leur enfant aux essais cliniques.

L’essai clinique se déroule principalement à l’hôpital pour enfants Lurie, mais des centres anticancéreux satellites proposent également l’essai. Il existe également des laboratoires spécialisés dans tout le pays qui effectuent des corrélats biologiques de l’étude sur le vaccin afin d’élargir la recherche.

Le Dr DeCuypere recommande une biopsie pour chaque patient atteint de DIPG. Non seulement les risques pour la santé sont plutôt faibles, mais les informations recueillies à partir des biopsies sont d’une aide précieuse pour le développement continu de traitements possibles pour le DIPG.

Bien que le financement gouvernemental ait certainement aidé la recherche sur le DIPG, les chercheurs affirment que le soutien financier des familles et des fondations a aidé à faire démarrer cette recherche.

LURIE CHILDRENS.ORG – Le site  ici

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