Une thérapie CAR-T [1] a permis de réduire les tumeurs cérébrales présentes chez de jeunes patients [2] et rétabli leur fonction neurologique. Pour l’un des participant à cet essai clinique menée par Stanford Medicine, la thérapie a permis d’effacer « toutes les traces détectables » du cancer du cerveau dont il était atteint, un cancer considéré en général comme incurable. Deux d’entre eux ont vu leurs symptômes diminuer sans que le volume global de la tumeur ne change. Ces résultats ont été publiés dans la revue Nature [3].

Un premier patient guéri ?

Sur les 11 participants qui ont reçu la thérapie CAR-T dans le cadre de l’essai, neuf ont montré des bénéfices [4]. Quatre ont vu le volume de leur tumeur réduit de plus de moitié. Et l’un de ces quatre participants, Drew, âgé de 20 ans, a obtenu une « réponse complète » : sa tumeur[5] a disparu des scanners cérébraux. Bien qu’il soit trop tôt pour dire s’il est guéri, il est en bonne santé quatre ans après le diagnostic.

Drew avait reçu un diagnostic de DIPG en novembre 2020, pendant sa première année de lycée. Il avait consulté un médecin en raison de maux de tête inhabituels, de mouvements bizarres de son œil gauche et d’une paralysie partielle du côté gauche de son visage. Quelques centaines d’enfants ou jeunes adultes reçoivent un tel diagnostic aux Etats-Unis chaque année, leur durée de survie médiane est d’environ un an [6]. La radiothérapie n’offre qu’un soulagement temporaire et il n’existe pas de traitement chimiothérapeutique efficace. Parce que leurs cellules malignes se mêlent aux cellules saines, les tumeurs ne peuvent pas être enlevées chirurgicalement.

Les cellules CAR-T sont approuvées par la Food and Drug Administration depuis 2017 pour traiter les cancers du sang, leur intérêt restait à démontrer contre les tumeurs solides (cf. Cellules CAR-T et leucémie : des résultats encourageants sur le long terme).

Des perspectives d’amélioration du traitement

Comme il s’agissait du premier essai sur l’homme de cellules CAR-T pour le DIPG, l’étude visait avant tout à évaluer la faisabilité du traitement et à surveiller les effets secondaires. En analysant la diminution de la taille des tumeurs chez les participants à l’essai, les chercheurs pensent que « l’excellente réponse de Drew n’est pas un coup de chance » et que de futurs patients pourraient retirer des bénéfices similaires.

L’équipe étudie actuellement les moyens d’améliorer la thérapie, par exemple en supprimant certains aspects de la réponse immunitaire aux cellules CAR-T qui pourraient « favoriser » la tumeur.

« Nous avons déjà formulé quelques hypothèses sur la manière d’améliorer les résultats, à la fois pour cette thérapie et plus généralement pour l’immunothérapie des cancers du système nerveux central », indique l’auteur principal de l’essai, Michelle Monje, professeur de neurologie à Stanford Medicine. « Bien que cet essai représente un progrès, nous avons encore du travail à faire pour diminuer la toxicité du traitement et améliorer les bénéfices pour les patients », précise le Dr Crystal Mackall, également co-auteur de l’étude.

GENETIQUE.ORG  – l’article ici

Photo pixabay

[1] « L’objectif est de produire, à l’aide d’un gène introduit dans leur noyau, des « récepteurs antigéniques chimériques » (CAR) à la surface des lymphocytes T. Grace à ce récepteur, les cellules CAR-T sont capables de reconnaître les cellules tumorales et de se fixer dessus. La modification génétique permet également d’introduire un élément de « costimulation » qui permet à la cellule CAR-T de s’activer et d’attaquer la cellule cancéreuse un fois fixée sur elle. » (Source : Gustave Roussy, Les cellules CAR-T)

[2] L’âge médian des participants était de 15 ans et leurs tumeurs avaient été diagnostiquées en moyenne cinq mois avant qu’ils ne participent à l’essai.

[3] Michelle Monje et al, Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M+ diffuse midline gliomas, Nature (2024). DOI: 10.1038/s41586-024-08171-9.

[4] une réduction du volume de leur tumeur, une amélioration de leur fonction lors d’un examen neurologique ou les deux

[5] Il était atteint d’un gliome pontique intrinsèque diffus, ou DIPG

[6] Les participants à l’étude ont vécu en moyenne 20,6 mois après le diagnostic, deux ont vécu plus de 30 mois.

Source : Medical Xpress, Stanford University Medical Center (13/11/2024)

Dimanche, la traditionnelle braderie des enfants a attiré la foule à Pont-à-Marcq.

Le temps d’une matinée, l’espace Casadesus s’est transformé en un vaste marché où nombre d’articles de puériculture, jouets, vêtements d’occasion ont été ainsi revendus à petits prix. « Une tendance de circonstances et qui s’amplifie », ont constaté Albertina Maire et Séverine Flament, élues de Pont-à-Marcq co-organisatrice de l’événement avec l’association locale Lolina, qui met en place des activités pour les petits.

Le temps d’une matinée, l’espace Casadesus s’est transformé en un vaste marché où nombre d’articles de puériculture, jouets, vêtements d’occasion ont été ainsi revendus à petits prix. « Une tendance de circonstances et qui s’amplifie », ont constaté Albertina Maire et Séverine Flament, élues de Pont-à-Marcq co-organisatrice de l’événement avec l’association locale Lolina, qui met en place des activités pour les petits.

Comme à chaque édition les bénéfices de la tombola et de la buvette, soit un peu plus de 500€, sont reversés à une association caritative ou solidaire. Cette année c’est Warrior Enguerrand qui a été choisie. Cette association nordiste lutte contre les cancers pédiatriques, et porte le prénom d’Enguerrand, jeune garçon de 13 ans foudroyé par la maladie en 2018.

LA VOIX DU NORD – l’article ici

Photo Pixabay

Après Lucas qui est guéri du #DIPG,
Découvrez Drew qui a fêté ses 20 ans et surtout qui, après un diagnostic de #gliomeinfiltrantdutronccerebral de grade 4, H3K27M, il y a 4 ans, est entièrement guéri lui aussi…

Voici son histoire :

https://www.facebook.com/michelle.monjedeisseroth

« On lui a diagnostiqué un DIPG il y a quatre ans, en novembre 2020, au cours de sa première année de lycée, après avoir souffert de maux de tête, de mouvements inhabituels de l’œil gauche et d’une paralysie partielle du côté gauche du visage. »

« La tumeur en croissance a affecté son audition, son équilibre et sa démarche. Il pouvait à peine marcher.
Il a reçu son premier traitement en juin 2021. Comme d’autres patients, il a souffert d’effets secondaires typiques : vomissements, frissons et aggravation des symptômes neurologiques tels que la perte d’équilibre.
La première dose de cellules a été administrée à tout son corps. La deuxième a été administrée directement dans son liquide céphalo-rachidien, tout comme les suivantes, qui ont eu moins d’effets secondaires.
Il a continué à aller au lycée pendant le traitement, bien qu’il ait suivi la plupart de ses cours à la maison. Au printemps de sa dernière année, il était suffisamment en bonne santé pour retourner à l’école, parcourant les couloirs avec un déambulateur à roulettes.
Il a obtenu son diplôme en mai 2022 à temps, avec ses camarades de classe et sans tumeur. Ses camarades de classe lui ont fait une ovation debout. »

« Drew est maintenant à l’université, où il se spécialise en foresterie et en chimie ».

« Le voir grandir sous nos yeux, s’épanouir, aller à l’université, choisir une spécialisation et voir qu’il va maintenant contribuer au monde », a déclaré Michelle Monje, neuro-oncologue :« cela renforce ma conviction que c’est possible et cela me donne beaucoup d’énergie. »
« C’est une maladie que l’on peut vaincre. Et maintenant, nous le voyons, alors nous pouvons continuer sur cette voie. »

« J’espère qu’ils tireront des leçons de mon succès pour aider d’autres enfants », déclare Drew. Sa famille pense aussi constamment à d’autres personnes confrontées au même diagnostic dévastateur. « De nombreuses pertes ont conduit à cette recherche », déclare le père de Drew. « J’espère que ces familles savent que ce succès est dû à elles. »

« A Fin de mes études, je recommence à courir » Drew!

« Le Dr Michelle Monje, le Dr Crystal Mackall et leur équipe ont annoncé cette semaine que notre ami Drew est maintenant à 4 ans post  diagnostic ET n’a plus de tumeur au niveau du tronc cérébral !!!
Nous avons besoin de plus de Drew !!

Pour chaque famille et chaque clinicien, infirmière, scientifique, fondation de financement et tous ceux qui aident de quelque manière que ce soit. Merci pour vos sacrifices durs et déchirants, pour que même un parent, comme celui de Drew, puisse respirer un peu plus facilement. »

https://eu.usatoday.com/story/news/health/2024/11/13/diffuse-intrinsic-pontine-glioma-dipg-brain-cancer-treatment/76229722007/

https://clinicaltrials.gov/study/NCT04196413?term=NCT04196413&rank=1

https://lpfch.org/impact-stories/tumor-research-breakthrough/