À Washington, 33 enfants atteints de tumeurs cérébrales ont bénéficié d’un traitement inédit. Trois d’entre eux sont toujours hospitalisés.

Gène Hwang travaille depuis vingt ans au Children’s National Hospital de Washington, D.C., dans un service où sont pris en charge les cas les plus complexes d’oncologie pédiatrique : des enfants atteints de tumeurs cérébrales pour lesquels, jusqu’à récemment, il n’existait guère d’options autres que les soins palliatifs. C’est un métier qui apprend à peser ses mots, car les familles qui s’y rendent ont déjà essuyé trop de promesses non tenues. C’est pourquoi les propos tenus récemment par Hwang, à propos d’un groupe de ses patients, sont si beaux et si émouvants dans leur simplicité.

 Car Hwang a simplement déclaré qu’il les voyait grandir jour après jour, et que c’était « vraiment merveilleux » de les voir faire ce que font normalement les enfants de leur âge. Ce n’est pas une phrase polie prononcée pour consoler une salle d’attente : c’est le constat de quelqu’un qui, jusqu’à récemment, voyait presque toujours ces enfants décéder dans l’année.

L’essai s’appelle ReMIND et est mené par Catherine Bollard, immunologiste et directrice de la recherche sur le cancer et l’immunologie au Children’s National. L’équipe a recruté 33 enfants et jeunes adultes avec certaines des tumeurs cérébrales les plus difficiles à traiter chez l’enfant : d’une part, le gliome pontique intrinsèque diffus, d’autre part, les tumeurs récurrentes ou réfractaires du système nerveux central. « Il n’y a rien d’autre pour ces enfants », déclare Bollard : ce sont des diagnostics pour lesquels, tout simplement, il n’existe pas de traitements de deuxième intention fiables.

Comment fonctionne cette thérapie cellulaire ?

La technique s’appelle TAA-T, thérapie par cellules T ciblées sur les antigènes tumoraux. En pratique: on prélève du sang au patient, on isole les lymphocytes T (les cellules du système immunitaire qui reconnaissent et attaquent des cibles spécifiques) et on les entraîne en laboratoire à attaquer trois protéines (WT1, PRAME e survit) qui apparaissent souvent à la surface de ces tumeurs. Les cellules entraînées sont ensuite réinjectées par voie intraveineuse, et de là, elles doivent parcourir un chemin loin d’être direct : à travers la circulation sanguine jusqu’au cerveau.

La différence par rapport à Thérapie CAR-TCette technique, déjà utilisée avec de bons résultats contre la leucémie et également testée sur des tumeurs cérébrales chez l’adulte, est certes importante, mais pas anodine : Il n’y a aucune modification génétique des lymphocytes. Les lymphocytes T restent ceux du patient, simplement sélectionnés et multipliés. Moins invasive, selon les chercheurs, et peut-être même plus sûre : dans la quasi-totalité des cas, les effets secondaires les plus fréquents étaient la fatigue et les maux de tête. Mais « quasiment tous » ne signifie pas « tous », et il convient d’y revenir.

Ce qui compte, ce sont les chiffres, au-delà de l’enthousiasme.

Permettez-moi de ralentir un instant, car les communiqués de presse ont tendance à simplifier. Parmi les 51 patients inclus dans l’étude, j’ai 33 ans ceux qui ont effectivement reçu la thérapie : 11 de 16 dans le groupe chez lequel un gliome pontique a été diagnostiqué, 18 de 28 dans le cas des tumeurs récurrentes sans lymphodéplétion, et 4 de 7 dans celui présentant une lymphodéplétion. Les autres n’ont pas terminé le cursus, pour des raisons que l’étude ne détaille pas point par point. Et un patient a présenté un événement indésirable de grade 5, c’est-à-dire fatal, lié au traitement : Œdème cérébral et insuffisance respiratoire chez un enfant atteint d’hydrocéphalie. Il faut tout dire : par respect pour le lecteur.

Cela dit, les autres résultats restent remarquables pour une étude de phase 1., conçues principalement pour vérifier l’innocuité et non l’efficacité. Dans le groupe des gliomes pontiques, La survie médiane à partir du diagnostic était de 13,7 mois, avec un cas atteignant 32 mois.

Dans les groupes présentant des tumeurs récurrentes, Trois patients sont vivants et sans maladie 31,8, 41,2 et 51,6 mois après la perfusion, dont un avec une réponse complète. Ce sont de faibles pourcentages sur de petits effectifs. Mais pour des tumeurs qui, historiquement, ne laissent pratiquement aucune chance à quiconque, Même trois cas sur trente-trois peuvent changer la donne.

« Nous ne sautons pas de joie en disant que nous l’avons fait », a-t-il déclaré. Tim Hassall « C’est encourageant, et cela représente un pas en avant dans la compréhension de l’utilisation des thérapies cellulaires contre les tumeurs cérébrales », a déclaré un oncologue pédiatrique du Queensland Children’s Hospital en Australie, qui n’a pas participé à l’étude. « Cependant, c’est encourageant et cela constitue un progrès dans la compréhension de l’utilisation des thérapies cellulaires contre les tumeurs cérébrales. » Bollard admet également qu’on ignore encore pourquoi la thérapie a bien fonctionné pour certains enfants et pas du tout pour d’autres : la variabilité biologique des tumeurs demeure une question ouverte.

L’étude ReMIND, données essentielles

publication: Gomez et al., « Cellules T ciblant plusieurs antigènes dans les tumeurs du système nerveux central pédiatriques : un essai de phase 1 », publié sur Nature Medicine (30 juin 2026). DOI : 10.1038/s41591-026-04449-9. Essai enregistré sous le numéro NCT03652545.

Que se passe-t-il maintenant?

L’équipe de Bollard ne s’est pas arrêtée au premier essai. Deux autres études ont déjà débuté. Dans la première la thérapie cellulaire est associée à une technique d’ultrasons qui ouvre temporairement la barrière hémato-encéphalique, dans le but de faire pénétrer davantage de lymphocytes T dans le cerveau. Dans la seconde chaque tumeur est séquencée génétiquement avant le traitement, afin d’entraîner les lymphocytes T sur les antigènes spécifiques de chaque patient : une version personnalisée du même principe.

 Il convient de rappeler que lorsque Futuro Prossimo parlait de Thérapie CAR-T chez trois patients adultes atteints de glioblastome le ton était déjà empreint d’un optimisme prudent quant à une première étape. Deux ans plus tard, la même prudence s’impose, avec un détail supplémentaire : cette fois, l’échantillon est dix fois plus important et il concerne directement les enfants, et non les adultes.

 Combien de temps faudra-t-il avant que cela devienne un véritable remède ?

Horizon estimé: de 5 à 10 ans, qui sait si ce sera également le cas pour les situations les plus graves.

Des essais de phase 2 sur un plus grand nombre de patients sont nécessaires, et surtout, nous devons comprendre pourquoi le traitement fonctionne pour une minorité de patients et pas pour d’autres : sans cette réponse, il reste un outil prometteur mais imprévisible.

Depuis vingt ans, nous n’avons pratiquement pas fait bouger les choses en ce qui concerne la survie de ces tumeurs cérébrales Pédiatrie. Voir s’ouvrir un domaine thérapeutique complètement différent est impressionnant.

Ce n’est pas la solution miracle, mais c’est la première fissure dans un mur qui semblait infranchissable.