L’avapritinib est prometteur dans le traitement des gliomes

L’avapritinib est prometteur dans le traitement des gliomes

Le gliome de haut grade, une forme agressive de cancer du cerveau pédiatrique et adulte, est difficile à traiter compte tenu de l’emplacement tumoral, de l’incidence de la récidive et de la difficulté pour que les médicaments traversent la barrière hémato-encéphalique.

Des chercheurs de l’Université du Michigan, du Dana Farber Cancer Institute et de l’Université médicale de Vienne ont créé une équipe collaborative pour découvrir une nouvelle avenue potentielle pour résoudre cette maladie.

Une étude, publiée dans Cellule cancéreuse montre que les cellules tumorales de gliome de haut grade hébergeant des altérations d’ADN dans le gène Pdgfra a répondu au médicament Avapritinib, qui est déjà approuvé par la United States Food and Drug Administration pour traiter les tumeurs stromales gastro-intestinales avec une mutation PDGFRA Exon 18 ainsi que la mastocytose systémique bien avancée et la mastocytose systémique indolente.

 » Nous étions ravis de voir que l’avapritinib a essentiellement éteint la signalisation PDGFRA dans les tumeurs cérébrales de souris »

Carl Koschmann, MD, Chadtough Vainage Professeur de recherche de recherche Dipg et directeur scientifique clinique du Chad Carr Pediatric Brain Tumor Center du CS Mott Children’s Hospital

Mis à part la chirurgie et les radiations, il n’y a pas de médicaments efficaces pour traiter les gliomes de haut grade, en particulier lors de la récidive. Koschmann et ses collaborateurs ont ciblé Pdgfraqui est l’un des gènes les plus couramment mutés, comme une percée potentielle pour découvrir de nouvelles thérapies médicamenteuses.

« Nous faisions des écrans avec de nombreux médicaments disponibles dans le commerce qui inhibent Pdgfra. Nous avons trouvé l’avapritinib comme l’inhibiteur le plus fort et le plus ciblé qui cible Pdgfra modifications « , a déclaré Koschmann.

Avec des collègues des laboratoires de Mariella Filbin MD, PhD (Dana Farber Cancer Institute) et Johannes Gojo (Université médicale de Vienne) qui enquêtaient sur l’efficacité des inhibiteurs de PDGFRA, Koschmann et son équipe étaient ravis de voir qu’Avapritinib traverse la barrière du cerveau sanguin, un obstacle normalement élevé à des médicaments.

« Lorsque nous avons donné à des souris le médicament et montré qu’il atteignit le cerveau, nous savions que nous étions sur quelque chose », a expliqué Kallen Schwark, un MD / Ph.D. étudiant et l’un des principaux auteurs de l’étude.

L’équipe a pu traiter certains patients atteints de gliome de haut grade grâce à un programme d’accès élargi établi par Blueprint, tandis qu’un essai clinique n’était pas encore disponible.

« Dans plusieurs institutions internationales, nous avons traité les huit premiers patients avec un gliome de haut grade avec de l’avapritinib », a expliqué Koschmann.

« Les patients ont bien toléré le médicament et chez trois des huit patients, nous avons pu voir leurs tumeurs rétrécir. »

Ces premières données et données précliniques ont aidé à fournir la base pour inclure le gliome pédiatrique de haut grade dans un essai de tumeur solide pédiatrique de phase I, qui a récemment terminé l’accumulation et pour laquelle une analyse est en cours.

« Nous avons très peu d’exemples de médicaments entrant dans des tumeurs cérébrales comme celle-ci et de la fermeture des voies oncogéniques clés. Ces résultats soutiennent de nombreux efforts continus pour s’appuyer sur le succès de l’Avapritinib et d’autres inhibiteurs de petites molécules pénétrant le cerveau », a poursuivi Koschmann.

Les gliomes de haute qualité sont très agressifs, avec un pronostic de moins de deux ans et des options de traitement limitées. Bien que ce travail soit préliminaire, Koschmann espère que l’avapritinib pourrait être un outil supplémentaire pour aider les patients.

« Nous savons qu’un seul médicament ne sera pas suffisant pour cette maladie », a-t-il déclaré.

« La façon de faire de véritables progrès sera de combiner de nombreux types de modalités différents, comme la combinaison de médicaments qui sont des voies cibles activées par le premier médicament. Nous avons déjà une histoire de suivi sur le ciblage de l’Avapritinib avec des inhibiteurs de la kinase MAP qui nous passionnent tout aussi. »

MA CLINIQUE – l’article ici

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Un nouveau vaccin est actuellement testé dans la lutte contre le cancer du cerveau chez l’enfant

Un nouveau vaccin est actuellement testé dans la lutte contre le cancer du cerveau chez l’enfant

Un nouvel espoir dans la lutte contre le cancer du cerveau chez l’enfant

Un nouveau vaccin est actuellement en phase de test aux États-Unis pour combattre une forme particulièrement agressive de cancer du cerveau chez l’enfant. Cette avancée médicale suscite l’espoir des chercheurs et des familles touchées par cette maladie au pronostic sombre.

Des scientifiques de l’Université du Minnesota, en partenariat avec Children’s Minnesota, ont lancé un essai clinique visant à traiter le gliome diffus de la ligne médiane, un cancer dont le taux de survie est inférieur à 1 %. Cette initiative représente une avancée majeure dans la recherche contre cette maladie encore incurable.

Le laboratoire de l’Université du Minnesota utilise un médicament innovant, le CD-200-ARL, qui agit en stimulant le système immunitaire pour combattre les tumeurs cérébrales. Ce traitement intègre également un peptide synthétique conçu pour neutraliser la réponse du cancer et augmenter ainsi les chances de succès. À ce jour, l’Université du Minnesota est le seul centre au monde à tester ce médicament spécifique.

Bien que cette avancée suscite un grand espoir, l’essai clinique reste pour l’instant limité aux enfants américains. Toutefois, les résultats de cette étude pourraient ouvrir la voie à des traitements accessibles à un plus grand nombre de patients à travers le monde. Une lueur d’espoir pour les familles confrontées à cette maladie dévastatrice.

WARRIOR ENGUERRAND

Liens :

https://clinicaltrials.gov/study/NCT06305910?cond=NCT06305910&rank=1&a=1

https://bioethics.com/archives/96190

https://www.childrensmn.org/blog/study-novel-combined-vaccine-therapy-for-malignant-gliomas-in-kids-and-young-adults/

 

 

 Image : Warrior Enguerrand

15 février 2025 – Journée internationale du cancer de l’enfant

15 février 2025 – Journée internationale du cancer de l’enfant

Le cancer chez l’enfant est la première cause de mortalité dans les pays développés, par maladie !

Cette journée internationale vise à mieux faire connaître cette réalité et promouvoir les actions de prévention, mais aussi les soins et la recherche.

La stratégie de lutte contre les cancers 2025-2030 :

Les cancers pédiatriques font, de longue date, partie intégrante des plans gouvernementaux, aussi bien au niveau de la recherche que pour la prise en charge des enfants malades et de leurs familles. Cet effort se poursuit avec la nouvelle stratégie mise en place.

En France, plus de 3000 nouveaux cas dénombrés chaque année chez les enfants de zéro à 18 ans (Source CPAM).

Le cancer chez l’enfant est une maladie grave qui représente 1 à 2 % de l’ensemble des cancers. Et 3500 nouveaux cas pour la tranche de zéro à 25 ans sont dénombrés chaque année ! (source Inca).

Certaines formes de cancers sont spécifiques à l’enfant et, inversement, la plupart des cancers de l’adulte n’existent pas chez l’enfant.

Les facteurs favorisant le développement du cancer ont été clairement identifiés chez l’adulte (alcool, tabac, produits toxiques, virus, etc.), mais ces cause sont très rarement présentes chez l’enfant : seulement 5% serait d’origine génétique d’après l’Institut National du Cancer, et le reste?

Les autres facteurs de risques sont liés à l’exposome, c’est à dire à la somme des expositions aux facteurs environnementaux !

Les traitements ont fait des progrès considérables au cours des dernières décennies et on atteint aujourd’hui un taux de « guérison » de 80%. Mais les récidives concernent un enfant sur deux !

On doit pouvoir faire beaucoup mieux, ensemble, pour repousser les limites des #cancerspediatriques !

Les enfants sont notre avenir !

On compte sur vous.

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MARIE-ANNE DEBILY, UN ESPOIR POUR LES CANCERS DU CERVEAU CHEZ L’ENFANT

MARIE-ANNE DEBILY, UN ESPOIR POUR LES CANCERS DU CERVEAU CHEZ L’ENFANT

La quadragrénaire charentaise, qui a grandi à Soyaux, travaille à l’institut Gustave-Roussy, dans une équipe qui décode un cancer du cerveau incurable chez les enfants. Et qui fait des pas de géant.

Enseignante et chercheuse à l’institut Gustave-Roussy à Paris, Marie-Anne Debily travaille à trouver un traitement pour un cancer du cerveau incurable chez les enfants, le gliome infiltrant du tronc cérébral. Onze mois après la découverte de la tumeur, 50 % des enfants décèdent ; au bout de deux ans, c’est la quasi-totalité.

L’ancienne lycéenne de Guez-de-Balzac, qui a grandi à Soyaux, est une spécialiste de la génomique, l’étude des gènes à large échelle qui a déjà permis des progrès importants dans la compréhension et le traitement des cancers.

Dans le laboratoire de l’institut, elle a mis au point, avec ses collègues, un traitement expérimental sur-mesure qui a permis de faire totalement disparaître la tumeur chez Lucas, 14 ans aujourd’hui. Un miraculé.

Aujourd’hui, l’équipe cherche à reproduire in vitro ce qu’elle a constaté chez le garçon pour comprendre quelles mutations cellulaires l’ont rendu réceptif au traitement et imaginer le dupliquer à grande échelle.

Le second essai médical en cours concerne désormais 360 enfants.

CHARENTE LIBRE – l’article ici

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Son fils est atteint d’un cancer rare au cerveau, toute sa ville se mobilise pour l’aider

Son fils est atteint d’un cancer rare au cerveau, toute sa ville se mobilise pour l’aider

Les habitantes et habitants d’Auray (Morbihan) s’organisent pour soutenir Tité Millon, serveuse au bar des Halles. Son fils de 13 ans, atteint d’un cancer rare au cerveau, est soigné à Caen (Calvados). Une cagnotte a déjà récolté plus de 8 000 €, ce vendredi 19 juillet 2024.

Nous, on sait qu’elle est exceptionnelle. On a été touchées de voir que les gens le remarquent aussi.  Encore en tenue de cuisine après le coup de feu, Emilie Robin est émue lorsqu’elle évoque son amie et collègue Tité Millon, serveuse de longue date au Bistrot des Halles d’Auray (Morbihan). Depuis plusieurs semaines, sa présence manque dans la salle du restaurant. Tité est aux côtés de son fils Séraphin, atteint d’une tumeur au cerveau.

Un cas sans précédent pour les médecins

L’adolescent de 13 ans est soigné à Caen (Calvados), dans l’une des trois seules cliniques en France à pouvoir traiter sa maladie par proton thérapie, une radiothérapie ultra-précise. Plus adaptée aux jeunes patients, cette technique innovante permet de protéger les tissus sains et d’éviter les récidives.

 Tout est allé très vite », se remémore Marie-Cécile Monsellier, sœur et associée d’Emilie.  Séraphin a fait plusieurs malaises. Une IRM (imagerie par résonance magnétique) a détecté un astrocytome à un stade avancé.  Le diagnostic tombe le 16 avril. Après une opération à Rennes, Séraphin est orienté vers le service d’oncologie de Caen.  Les médecins disent qu’il n’y a pas de précédent. C’est une tumeur d’adulte dans un corps d’adolescent », expliquent les amies de la famille.

« Cette chaîne de solidarité, vous ne pensez pas que ça existe »

Pour suivre les soins de son fils, Tité Millon a dû quitter son travail. Cette mère qui élève seule ses deux garçons fait face à des difficultés pour revoir une aide en tant que parent aidant. Mais c’est sans compter sur l’incroyable chaîne de solidarité qui se met en place à Auray. Une première cagnotte physique est mise en place au Bistro des Halles, où il est toujours possible de déposer des dons. Caroline, une amie d’enfance de Tité, originaire de Carnac comme elle, lance la cagnotte en ligne « Tous avec Tité » sur la plateforme Gofundme. À ce jour, au vendredi 19 juiillet 2024, 8 432 € ont déjà été récoltés en ligne, pour que la famille n’ait pas à  se soucier du plan financier ».

 Notre rôle à nous, c’est de l’aider. Les mots et les attentions des clients, ça nous donne de la force pour la soutenir », assure Marie-Cécile Monsellier, émue aux larmes.  Cette chaîne de solidarité, vous ne pensez pas que ça existe », renchérit Emilie Robin. Les deux femmes, qui considèrent Tité Millon  comme une sœur », voient les gens participer à leur façon, comme ils peuvent ».

Des statues ont par exemple été créées par l’artiste Dan Santag.  Quand je lui ai dit pour Séraphin, il est parti d’un coup », se souvient Emilie Robin. Il revient avec des statuettes qu’il vient de modeler. Mises en vente au prix de 25 € au profit de la cagnotte pour la famille, elles ont toutes été vendues. Un autre client, taxi, décale son jour de congé pour effectuer le premier trajet de Séraphin et Tité jusqu’à Caen.

Fabienne et Samia ont elles choisi de distribuer 1 000 flyers en faisait du porte à porte pour faire connaître la cagnotte. Pas proche de la famille, Samia explique simplement  pour voir cette histoire et passer à côté sans rien faire, il faudrait ne pas avoir de cœur ».

« Sa vie, c’est le foot »

Un point de collecte de dons a également été mis en place au club de foot alréen. Séraphin fait partie de l’équipe U13.  Sa vie, c’est le foot. Il veut devenir Mbappé », assure Emilie Robin. Très doué dans son domaine, l’adolescent avait été sélectionné pour l’école de Vannes.  Le diagnostic est tombé le 16 avril. Le 17, il avait un entretien pour entrer à l’école de foot. Le jeune homme garde sa passion en vue, même dans la maladie.  Il a demandé à l’oncologue s’il pouvait toujours en faire. Sa seule préoccupation, c’est de reprendre le foot. Séraphin est très courageux. 

Si vous souhaitez faire un don, vous pouvez vous rendre sur le lien de la cagnotte Gofundme « Tous avec Tité » : www.gofundme.com

Une cagnotte physique est disposée au Bistro des Halles, 37, place de la République à Auray. Le club de foot FC Auray a également mis en place une cagnotte au stade Ty Coat.

 

OUEST FRANCE – l’article ici

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