Face au cancer, les thérapies ciblées permettent de bloquer un mécanisme de croissance propre à certaines cellules cancéreuses. Une fois les patients sélectionnés (leur tumeur présentant cette particularité à cibler), l’action thérapeutique est efficace et moins toxique. Aujourd’hui, cette démarche largement intégrée à la prise en charge du cancer chez l’adulte (pour le cancer du sein, du poumon, du côlon…) mais pas chez l’enfant car peu de ces médicaments ont été autorisés en pédiatrie.

 Mais aujourd’hui en Europe et aux Etats-Unis, les cancers pédiatriques ne répondant pas aux traitements conventionnels ou aux cancers de mauvais pronostic font l’objet de recherches cliniques permettant de savoir si ces tumeurs peuvent bénéficier de traitements éprouvés chez l’adulte.

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